Acerca de la empresa
Rocket Pharmaceuticals, Inc. вместе со своими дочерними предприятиями работает как многоплатформенная биотехнологическая компания, специализирующаяся на разработке генных методов лечения редких и тяжелых детских заболеваний.
Más detalles Он имеет программы клинических стадий лентивирусных векторов (LVV), которые проходят клинические испытания для лечения фанкони-анемии, генетического дефекта в костном мозге, который снижает выработку клеток крови или способствует выработке дефектных клеток крови; дефицит адгезии лейкоцитов-I, генетическое заболевание, вызывающее сбои в работе иммунной системы, и дефицит пируваткиназы, редкое аутосомно-рецессивное заболевание красных кровяных телец, которое приводит к хронической несфероцитарной гемолитической анемии. Он также имеет дополнительный детский злокачественный остеопетроз - генетическое заболевание, характеризующееся повышенной плотностью и массой костей, вторичным по отношению к нарушению резорбции кости. Кроме того, у компании есть аденоассоциированная вирусная программа для болезни Данона, мультиорганного лизосомно-ассоциированного расстройства, ведущего к ранней смерти из-за сердечной недостаточности. Он имеет лицензионные соглашения с Исследовательским центром рака Фреда Хатчинсона; Centro de Investigaciones Energ © ticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red и Fundacion Instituto de Research Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT и UCL Business PLC; Регенты Калифорнийского университета; и REGENXBIO Inc. Компания также имеет соглашение об исследованиях и сотрудничестве с Лундским университетом; и соглашение о стратегическом сотрудничестве с Медицинской школой Стэнфордского университета. Головной офис Rocket Pharmaceuticals, Inc. находится в Нью-Йорке, штат Нью-Йорк.
